KSP-hämmare lovande vid aggressiv barncancer

Varje år insjuknar ungefär 20 barn i Sverige i neuroblastom som är en aggressiv cancer i det sympatiska nervsystemet, framförallt i binjurarna. Ofta bryter den ut redan innan barnet fyller två år. Trots intensiv behandling med cytostatika kan sjukdomen vara svår att bota och prognosen för barn med den aggressiva formen är dålig. Men nu har forskare vid Lunds universitet identifierat och testat ett läkemedel som visat sig vara mycket effektivt mot neuroblastom.

Stor screening

– Först genomförde vi en storskalig screening där vi undersökte hur 500 läkemedel påverkade neuroblastomceller från patienter. De flesta av dessa mediciner har aldrig tidigare använts på just patienter med neuroblastom, säger Karin Hansson, doktorand vid Lunds universitet och förstaförfattare i studien.

Så gick forskningen till. Bild: Karin Hansson

Forskarna fick sedan ut en ”topplista” på de mest effektiva läkemedlen. Ett av dessa innehöll en så kallad KSP-hämmare, vilket är intressant eftersom patienter med hög andel KSP-protein har den aggressivare varianten av neuroblastom, vilket är liktydigt med sämre prognos.

När forskarna behandlade möss med detta läkemedel, såg de hur KSP-hämmaren förhindrade tumörtillväxt och drastiskt förlängde överlevnaden. I vissa fall försvann tumören helt. KSP-hämmare blockerar nämligen proteinet i tumörcellen vilket innebär att cellen inte längre kan dela sig och slutligen dör. KSP-hämmaren har inte tidigare använts för just neuroblastom, men visade sig alltså vara extra effektivt mot just den här typen av cancer. Det påverkade inte heller de friska benmärgscellerna på samma sätt, något som är viktigt eftersom biverkningar är ett stort problem vid behandling av barncancer.

Redan godkänt läkemedel

– Resultaten var väldigt tydliga och behandlingen mycket lovande. Men även om vi såg kraftfulla effekter, kommer man förmodligen att behöva kombinera behandlingen med andra läkemedel för att helt slå ut alla tumörceller. Lyckligtvis är läkemedlet redan godkänt för användning på människor. Nu hoppas vi självklart på att kliniska prövningar inleds även för neuroblastom, säger Daniel Bexell, docent och forskargruppsledare vid Lunds universitet.

Vetenskaplig artikel:

Therapeutic targeting of KSP in preclinical models of high-risk neuroblastoma, (Karin Hansson, Katarzyna Radke, Kristina Aaltonen, Jani Saarela, Adriana Mañas, Jonas Sjölund, Emma M. Smith, Kristian Pietras, Sven Påhlman, Krister Wennerberg, David Gisselsson, Daniel Bexell) Science Translational Medicine