Ett nytt läkemedel baserat på forskning vid Göteborgs universitet verkar kunna förebygga både hjärnblödning och svår lungsjukdom hos barn som föds extremt för tidigt. I en mindre första studie där läkemedlet getts till prematura barn halverades riskerna för dessa komplikationer.
– Det här är första gången som en medicinsk intervention visar sig ha en så stor effekt på de mest allvarliga komplikationerna till extremt prematur födelse. Om resultaten fortsätter vara lika bra kommer vi att kunna erbjuda en helt ny förebyggande behandling som kan förbättra vården av för tidigt födda barn, säger Ann Hellström, ögonläkare och professor vid Sahlgrenska akademin, Göteborgs universitet.
Studien är en klinisk prövning i fas två, vilket innebär att det potentiella läkemedlet för första gången testats på prematura barn. 121 extremt för tidigt födda barn (födda mellan graviditetsvecka 23 och 27) lottades i studien till att antingen få behandling med tillväxtproteinet IGF-1/GFBP-3, eller till att få den behandling som vanligen ges för prematura barn. Tillväxtproteinet gavs med dropp tills barnen nått 30 graviditetsveckor i ålder.
Samma nivå som i fosterlivet
– Det finns en rad livsviktiga ämnen som barnet normalt har tillgång till i fosterlivet, men som drastiskt minskar i samband med för tidig födelse. En sådan faktor är tillväxtproteinet IGF-I. Den nya behandlingen går ut på att återställa IGF-I till de nivåer som normalt finns under fosterlivet vilket tycks kunna förebygga flera allvarliga komplikationer som kan drabba för tidigt födda barn, säger Ann Hellström.
Barnen som fick dropp med tillväxtprotein fick i betydligt mindre utsträckning både svår kronisk lungsjukdom och intraventrikulär hjärnblödning, som båda är vanliga och allvarliga komplikationer hos barn som föds extremt tidigt. Lungsjukdomar minskade med strax över femtio procent, men hos de barn som låg inom önskat intervall av proteinet i blodet minskade lungsjukdom med nästan 90 procent.
Färre fick hjärnblödning
Förekomsten av svår intraventrikulär hjärnblödning minskade med 44 procent hos alla behandlade barn, och med över 60 procent för barnen som hade önskad nivå av proteinet i blodet.
– Vårt främsta mål med att ta fram läkemedelskandidaten har varit att förebygga prematuritetsretinopati, som är en ögonsjukdom som ofta drabbar barn som föds extremt för tidigt. Studien kunde inte visa att läkemedlet kan skydda barnens ögon, men de andra kliniska effekterna är mycket relevanta för vården av prematura barn, säger Ann Hellström.
Planeringen av nästa fas för den kliniska studien pågår, och förväntas inledas i början av nästa år.
– Vi har studerat denna faktor i över tjugo år så det tar många år innan forskningen kan leda till ett läkemedel som kan användas i vården av prematura barn, säger Ann Hellström.
Läkemedelskandidaten har forskats fram i ett internationellt forskningsprojekt, som involverar forskare från Lunds Universitetssjukhus, Karolinska Universitetssjukhuset, Harvard Medical School, University of Cambridge, University of Amsterdam, Institut Giannina Gaslini i Italien, läkemedelsbolaget Premacure AB, bioteknikföretaget Mediagnost samt forskningsorganisationen Smerud. Projektet finansieras bland annat genom ett forskningsanslag på 50 miljoner kronor från EU och togs över av läkemedelsbolaget Shire 2013.
Kontakt: Ann Hellström, professor i pediatrisk oftalmologi, Sahlgrenska akademin vid Göteborgs universitet. 0768-979196 ann.hellstrom@medfak.gu.se“>ann.hellstrom@medfak.gu.se
David Ley, professor i pediatrik, Lunds universitet.
0709-264524 David.ley@med.lu.se“>David.ley@med.lu.se
Boubou Hallberg, Verksamhetschef, Neonatologen Karolinska Sjukhuset och Karolinska Institutet. 0700-021010 Boubou.hallberg@ki.se
