Forskare har hittat en ny behandling mot neuroblastom, en agressiv sorts barncancer. När behandlingen testades på möss omvandlades tumörer till friska nervceller.
Neuroblastom är en typ av barncancer som drabbar nervsystemet och den cancerform som orsakar flest dödsfall hos små barn. Vissa patienter har god prognos, men de som har spridda cancertumörer kan ofta inte botas trots moderna kombinationer av kirurgi, strålning, cytostatika (cellgifter) och immunterapi.
Forskare vid Karolinska institutet och Lunds universitet har därför undersökt en ny behandlingsstrategi.
– De barn som överlever får ofta livslånga kognitiva svårigheter på grund av den tuffa behandlingen. Det finns därför ett stort behov av nya terapier för barn med neuroblastom, säger Marie Arsenian Henriksson, professor vid institutionen för mikrobiologi, tumör- och cellbiologi på Karolinska institutet, i ett pressmeddelande.
Omvandla cancerceller
Behandlingsmetoden som forskarna har undersökt kallas differentieringsterapi. Syftet med den är att omvandla cancerceller till mognare och friskare celler. Metoden används redan i dag med retinolsyra, men problemet är att många patienter inte svarar på behandlingen – och ungefär hälften utvecklar resistens.
Eftersom tumörerna vid neuroblastom är beroende av vissa enzymer för att undvika celldöd kan en hög förekomst av sådana enzymer kopplas till en sämre prognos. Nu har forskarna upptäckt att hämning av två enzymer, PRDX6 och GSTP1, skulle kunna vara ett alternativ istället för att behandla med retinolsyra.
– När vi hämmar enzymerna både i cancerceller i laboratoriemiljö och i musmodeller dör vissa av tumörcellerna medan andra mognar ut till aktiva, friska nervceller, vilket hämmar tumörtillväxten, säger Judit Liaño-Pons, forskare vid institutionen för mikrobiologi, tumör- och cellbiologi på Karolinska institutet.
Behöver testas på barn
I ett nästa steg kommer behandlingen att behöva testas i en klinisk studie för att undersöka dess säkerhet och effekt hos barn.
Den ena hämmaren är redan godkänd som särläkemedel* av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av en annan diagnos hos vuxna, vilket gör det till en särskilt lovande läkemedelskandidat, enligt forskarna.
*läkemedel som används för behandling av ovanliga sjukdomar.
Vetenskaplig artikel:
Combined targeting of PRDX6 and GSTP1 as a potential differentiation strategy for neuroblastoma treatment, Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
